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Hintergrund: Für Entscheidungshilfen (EH), die Patient:innen informierte Behandlungsentscheidungen ermöglichen, braucht es Daten aus klinischen Studien, um die Vor- und Nachteile verschiedener Therapieoptionen darzustellen.

Zielsetzung/Fragestellung: Anhand von drei EHs zum Multiplen Myelom (MM) wurde untersucht, wie gut die verfügbaren Daten die Informationsbedürfnisse von Patient:innen abdecken und wie sich das Reporting je nach Quelle unterscheidet.

Material & Methoden: Analysiert wurde die Evidenzbasis für drei EHs: 1) Schwelendes Myelom (SMM) 2) Erstbehandlung MM, Stammzelltransplantation (SZT) nicht möglich 3) Erstbehandlung MM, SZT möglich. Die benötigten Daten wurden vorab definiert durch Needs Assessments mit Patient:innen, ergänzt durch qualitative Literatur zu Patientenbedürfnissen. Die systematische Literaturrecherche fokussierte auf randomisierte kontrollierte Studien, die in Journal-Publikationen und in Dokumenten zur frühen Nutzenbewertung (AMNOG) berichtet wurden. Die Aussagesicherheit wurde endpunktbezogen nach GRADE bewertet.

Zur Bewertung entwickelten und konsentierten die Autor:innen Kriterien in einem vierstufigen Kategoriensystem. Die Einstufung erfolgte durch zwei Bewerterinnen.

Ergebnisse: Für die Mehrzahl der EHs standen nur indirekte Vergleiche zur Verfügung, was zu einer überwiegend sehr niedrigen Aussagesicherheit führte. Nur für die EH SMM lag ein direkter Vergleich vor.

Für zwei EHs verbesserten zusätzliche Subgruppenanalysen in AMNOG-Dokumenten die Übereinstimmung der Studienpopulation mit der Zielgruppe der EH.

Für alle EHs lieferten die AMNOG-Dokumente durchweg umfangreichere Daten als die Journal-Publikationen, besonders für den Endpunkt Progression und die patientenberichteten Endpunkten (PRO) zu Symptomen und Lebensqualität.

Diskussion: Die verfügbare Evidenz erfüllt die Informationsbedürfnisse von Patient:innen mit MM oft nur unzureichend. Die Resultate der Analyse stimmen mit anderen Untersuchungen überein, nach denen die Evidenzgrundlage von EHs häufig durch indirekte Vergleiche, eine geringe Aussagesicherheit und Reporting-Probleme in Journal-Publikationen geprägt ist und AMNOG-Dokumente gegenüber Journal-Publikationen einen Mehrwert bieten, insbesondere für PRO.

Take Home Message für die Praxis: AMNOG-Dokumente enthalten für EHs oft mehr Daten als Journal-Publikationen, sind jedoch nicht für alle relevanten Studien und Fragestellungen vorhanden. Gerade in sich schnell entwickelnden Forschungsgebieten wie MM ist es außerdem nötig, die Evidenz für präferenzsensitive Entscheidungen zu verbessern, etwa durch randomisierte Registerstudien.

Interessenkonflikte: Die Erstellung der Entscheidungshilfen wurde durch unabhängige projektbezogene Drittmittel von Johnson&Johnson, Amgen und GSK gefördert.