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Das neue EU-HTA-Verfahren, das derzeit für onkologische Arzneimitteln sowie für Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMPs) verpflichtend ist, verlangt von Pharmaunternehmen die Einreichung eines Berichts für die gemeinsame klinische Bewertung (JCA). Das JCA zielt darauf ab, den HTA-Agenturen des Europäischen Wirtschaftsraums (EWR) Nachweise für die relative Wirksamkeit und Sicherheit einer Intervention zu liefern. Im Rahmen dieses Prozesses stellt jeder Mitgliedstaat ein PICO bereit. Das kann zu einer erheblichen Anzahl an post-hoc-Analysen und indirekten Vergleichen (IV) nach sich ziehen, insbesondere wenn eine Vielzahl PICO bedient werden müssen.

Obwohl Guidelines veröffentlicht wurden, um sowohl die pharmazeutische Industrie als auch die Assessoren bei der Erstellung bzw. Bewertung von JCA-Dossiers zu unterstützen, stehen Statistiker, die an dem JCA-Prozess beteiligt sind, immer noch vor verschiedensten Herausforderungen, die entweder unzureichend abgedeckt oder nur informell behandelt wurden. Wir diskutieren vier Schlüsselprobleme, mit denen Statistiker bei der Erstellung von JCA-Berichten konfrontiert sind:

1. Strenge Zeitpläne – Der EU-HTA-Prozess erlaubt nur 120 Tage für die Fertigstellung des JCA-Dossiers, was wenig Flexibilität für umfangreiche Analysen lässt.
2. Methodische Unklarheiten – Die Leitlinien lassen Raum für Interpretationen, was zu Abweichungen zwischen gelieferten und erforderlichen Auswertungen führen kann.
3. Hohes Volumen an PICOs – Eine große Anzahl von PICO erfordert umfassende systematische Literaturrecherchen und verschiedene Arten von IV.
4. Komplexe Berichtsanforderungen – Das endgültige JCA-Dossier muss zahlreiche grafische, tabellarische und textliche Ausgaben für eine Vielzahl von Analysen darstellen.

Wir veranschaulichen diese Herausforderungen und Chancen bei der statistischen Auswertung von Studien für ein JCA-Dossier anhand eines veröffentlichten PICO-Beispiels für das Medikament, Durvalumab (Imfinzi^®) in der Erstlinienbehandlung von Erwachsenen mit fortgeschrittenem oder nicht resezierbarem hepatozellulärem Karzinom.

Die Autoren geben an, dass kein Interessenkonflikt besteht.

Die Autoren geben an, dass kein Ethikvotum erforderlich ist.