¹Ecker + Ecker GmbH, Hamburg, Germany

Text

Einleitung: Seit 2020 kann der Gemeinsame Bundesauschuss (G-BA) den pharmazeutischen Unternehmer dazu verpflichten, für neue Arzneimittel mit begrenzter Studienlage Daten aus der klinischen Praxis zu erheben. Mit dieser sogenannten anwendungsbegleitenden Datenerhebung (AbD) soll eine erneute Nutzenbewertung auf Basis einer erweiterten Evidenz ermöglicht werden. Die vorliegende Auswertung analysiert die bisherigen Verfahren hinsichtlich der Dauer wichtiger regulatorischer Etappen, um daraus Trends und mögliche Entscheidungsmuster des G-BA bezüglich der AbD zu prognostizieren.

Methodik: Es erfolgte eine Recherche auf der Internetseite des G-BA zu allen Wirkstoffen, die bis zum 14.03.2025 für eine AbD aufgerufen wurden. Die Datumsangaben und Verfahrensdauern wurden extrahiert und für die anschließende Analyse grafisch aufbereitet.

Ergebnisse: Bisher wurden 20 AbD-Verfahren durch den G-BA eingeleitet, von denen 14 noch aktiv sind (Stand 14.03.2025). Bei 10 Wirkstoffen¹ hat der G-BA bereits vor der Zulassung zur Einleitung einer AbD aufgerufen (Ø 7 Monate), bei 7 Wirkstoffen² erfolgte die Einleitung der AbD innerhalb des ersten Jahres nach Zulassung (Ø 5 Monate). Für drei weitere Wirkstoffe³ wurde das Verfahren zur Forderung einer AbD erst mehr als ein Jahr nach Zulassung eingeleitet (16; 18 und 25 Monate). Grund hierfür war, dass zwischenzeitlich ein Register in der betreffenden Indikation verfügbar war und für einen in dieser Indikation neu zugelassenen Wirkstoff das Verfahren zur Forderung einer AbD eingeleitet wurde. Von der Einleitung bis zum tatsächlichen Beginn der AbD vergingen zwischen 19 und 37 Monate (Ø 27 Monate). Zwischen der Einleitung des Verfahrens bis zum geplanten Ende einer AbD liegen durchschnittlich 7 Jahre.

Diskussion: Der Aufruf zu einer AbD kann sowohl vor als auch deutlich nach der Zulassung erfolgen. Für pharmazeutische Unternehmer ist es daher wichtig, sich bereits frühzeitig vor Einreichung des Zulassungsantrages mit einer potenziellen AbD auseinanderzusetzen und auch deutlich nach Zulassung die Entwicklung im Anwendungsgebiet zu verfolgen, insbesondere die Entwicklung neuer Register. Zwischen der Einleitung und dem Beginn einer AbD bleiben dem pharmazeutischen Unternehmer durchschnittlich 27 Monate, wobei sich das Einleitungsverfahren über die Jahre hinweg nicht erkennbar beschleunigt hat. Es ist somit notwendig, für diesen Zeitraum ausreichend Kapazitäten einzuplanen, um alle notwendigen Auflagen umsetzen zu können. Wenn von Seiten des G-BA eine AbD gefordert wird, begleitet die AbD den entsprechenden Wirkstoff über viele Jahre. Da durchschnittlich 7 Jahre zwischen Einleitung des Verfahrens bis zum geplanten Ende einer AbD vergehen, sollte dies bei allen strategischen Überlegungen bedacht werden, auch mit Hinblick auf die Dauer von Unterlagen- und Patentschutz.

¹ Valoctocogen Roxaparvovec, Etranacogen Dezaparvovec, Exagamglogen Autotemcel (Sichelzellkrankheit), Exagamglogen Autotemcel (Beta-Thalassämie), Fidanacogen elaparvovec, Odronextamab (B-Zell-Lymphom), Odronextamab (follikuläres Lymphom), Epcoritamab (follikuläres Lymphom), Marstacimab, Belumosudil

² Onasemnogen-Abeparvovec, Brexucabtagen-Autoleucel (Mantelzell-Lymphom), Risdiplam, Fedratinib, Brexucabtagen-Autoleucel (lymphatische Leukämie), Talquetamab, Iptacopan

³ Epcoritamab (B-Zell-Lymphom), Glofitamab, Loncastuximab tesirin

Die Ecker + Ecker GmbH ist eine Beratung zum nationalen und europäischen Market Access und berät pharmazeutische Hersteller auch zur anwendungsbegleitenden Datenerhebung.

Die Autoren geben an, dass kein Ethikvotum erforderlich ist.