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Die Endokrine Orbitopathie (EO) ist eine immunvermittelte Orbitopathie, bei der entzündliche Prozesse zu Proptosis, Motilitätsstörungen bis zur schweren Visusminderung führen können. Das Spektrum der medikamentösen Therapie hat sich in den letzten Jahren deutlich erweitert. Intravenöse Glukokortikoide bleiben die etablierte Erstlinientherapie bei aktiver, moderater bis schwerer EO und zeigen verlässliche Effekte auf die Reduktion der Entzündungsaktivität. Kombinationstherapien, beispielsweise mit Mycophenolatmofetil, können die Wirksamkeit verbessern und wurden in der aktuellen Leitlinie berücksichtigt. Weitere medikamentöse Optionen als Zweitlinientherapien umfassen Biologika wie Rituximab oder Tocilizumab, die in ausgewählten Fällen eingesetzt werden können. Rituximab wird insbesondere bei steroidrefraktären Verläufen, während Tocilizumab bei Patienten mit hoher entzündlicher Aktivität und Versagen anderer Therapien vielversprechend ist.

Neuere immunmodulatorische Wirkstoffe bieten zusätzliche Optionen für Patienten, bei denen herkömmliche Therapien nicht ausreichend wirksam sind. Dazu gehört der IGF-1R (Insulin-like-Growth-Factor-1-Rezeptor)-Antikörper Teprotumumab, der in klinischen Studien deutliche Verbesserungen der Entzündungszeichen, des Exophthalmus und der Motilität gezeigt hat. Teprotumumab wurde im Januar 2020 durch die FDA in den USA und im Juni 2025 durch die EMA für die EU zugelassen.

Insgesamt ermöglichen die verfügbaren medikamentösen Therapieformen einen differenzierten und individualisierten Behandlungsansatz, der je nach Krankheitsaktivität, Schweregrad und Ansprechen auf Vorbehandlungen angepasst wird, ohne eine spezifische Medikation zu bevorzugen; zugleich sind therapiespezifische Nebenwirkungen der neuen Immunmodulatoren sorgfältig zu beachten.