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CRISPR-Cas9-basierte Genediting-Verfahren befinden sich bei hereditären Netzhauterkrankungen (u. a. LCA10/CEP290, RPGR-Retinopathien) in klinischer Erprobung. Erste Phase-I/II-Studien belegen die Durchführbarkeit der Vektorapplikation und zeigen initiale Hinweise auf funktionelle Verbesserungen.

Klinisch relevante Risiken umfassen Off-Target-Editierungen, immunvermittelte Reaktionen gegen Cas9 und AAV-Vektoren sowie retinale Toxizitäten. Diese erfordern periinterventionelles Monitoring und ggf. immunsuppressive Begleittherapie.

Der Vortrag gibt einen Überblick über den aktuellen Entwicklungsstand, beleuchtet das Komplikationsprofil anhand der Studienlage und leitet praxisrelevante Empfehlungen für die Nachsorge gentherapeutisch behandelter Patienten ab.