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Einleitung: Betroffene mit der seltenen Gefäßerkrankung hereditäre hämorrhagische Teleangiektasie (HHT) leiden an rezidivierender Epistaxis, gastrointestinalen Angiodysplasien und/oder hepatischen vaskulären Malformationen. Bevacizumab, ein Inhibitor des vaskulären endothelialen Wachstumsfaktors, wird in solchen Fällen zunehmend als systemische Off-Label-Therapie eingesetzt.

Methoden: Retrospektiv wurden alle Patienten unseres Zentrums ausgewertet, für die von April 2022 bis Oktober 2025 eine Bevacizumab-Therapie beantragt wurde. Erfasst wurden Indikationen, Bewilligungsprozesse, Therapieeffekte und Nebenwirkungen.

Ergebnisse: 17 Betroffene mit HHT (35 % männlich, mittleres Alter 68±9 Jahre) zeigten einen schweren Krankheitsverlauf, bei dem die Standardtherapie mit Nasenpflege, oraler Gabe von Tranexamsäure und laserchirurgischer Therapie entweder kontraindiziert oder ineffektiv war. Somit indizierten wir eine intravenöse Gabe von Bevacizumab. Hauptindikationen waren schwere Epistaxis (n=5; 29%), gastrointestinale Blutungen (n=3; 18%), kombinierte nasale und gastrointestinale Blutungen (n=7; 41%) sowie symptomatische hepatische Beteiligung (n=2; 12%). Der mittlere Hämoglobin-(Hb-)Wert vor Bevacizumabgabe betrug 8,6±1,8 g/dl bei einem durchschnittlichen Transfusionsbedarf von 20±32 Erythrozytenkonzentraten (EK) im Vorjahr. Regelmäßige intravenöse (i.v.) Eisengaben erfolgten bei 65 % der Betroffenen in der Regel alle ein bis zwei Wochen. Seitens der Krankenkassen wurde die Kostenübernahme für einen off-label Therapieversuch mit Bevacizumab i.v. bislang bei 10 Betroffenen (59 %) bewilligt. Dies erfolgte durchschnittlich 3±4 Monate nach Antragstellung. In sieben Fällen genügte eine Anfrage bzgl. der Kostenübernahme, in zwei Fällen waren zwei, in einem Fall vier Stellungnahmen erforderlich. Nach Therapiebeginn stieg der Hb-Wert um 3,9±1,9 g/dl auf 12,0±1,9 g/dl, der Transfusionsbedarf sank auf 2±2 EKs, entsprechend einer Reduktion um 17±19 EKs. Die Dosierung der Induktionstherapie betrug initial 5 mg/kg Körpergewicht (KG) über 6 Gaben. Unerwünschte Nebenwirkungen waren selten und reversibel oder passager: Eine Patientin entwickelte Diarrhoe und Kopfschmerzen, eine weitere eine Blutdruckkrise – beide Beschwerden sistierten nach Dosisreduktion (1–2,5 mg/kg KG). Ein Patient erlitt eine transistorische ischämische Attacke; ihm wurde eine Dosisreduktion oder Verlängerung der Gabeintervalle empfohlen.

Diskussion: Bei Betroffenen mit schweren Krankheitsverläufen von HHT, bei denen eine Standardtherapie keine ausreichende Symptombesserung zeigte, konnte eine deutliche Reduktion der Blutungsereignisse durch den off-label Therapieversuch mit Bevacizumab erzielt werden. Die in diesem kurzen Zeitraum beobachteten Nebenwirkungen waren mild und durch Dosisanpassung kontrollierbar. Die Beantragung der Kostenübernahme bei den jeweiligen Krankenkassen bleibt jedoch zeitaufwändig und erfordert oftmals einen intensiven administrativen Aufwand.