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    <ArticleType>Meeting Abstract</ArticleType>
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      <Title language="de">Bevacizumab und sein Off-Label Einsatz bei HHT</Title>
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        <Email>MarieCarolin.Schleupner&#64;uk-essen.de</Email>
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      <AltText language="de">Dieser Artikel ist ein Open-Access-Artikel und steht unter den Lizenzbedingungen der Creative Commons Attribution 4.0 License (Namensnennung).</AltText>
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      <MainHeadline>Text</MainHeadline><Pgraph><Mark1>Einleitung: </Mark1>Betroffene mit der seltenen Gef&#228;&#223;erkrankung heredit&#228;re h&#228;morrhagische Teleangiektasie (HHT) leiden an rezidivierender Epistaxis, gastrointestinalen Angiodysplasien und&#47;oder hepatischen vaskul&#228;ren Malformationen. Bevacizumab, ein Inhibitor des vaskul&#228;ren endothelialen Wachstumsfaktors, wird in solchen F&#228;llen zunehmend als systemische Off-Label-Therapie eingesetzt.</Pgraph><Pgraph><Mark1>Methoden: </Mark1>Retrospektiv wurden alle Patienten unseres Zentrums ausgewertet, f&#252;r die von April 2022 bis Oktober 2025 eine Bevacizumab-Therapie beantragt wurde. Erfasst wurden Indikationen, Bewilligungsprozesse, Therapieeffekte und Nebenwirkungen.</Pgraph><Pgraph><Mark1>Ergebnisse: </Mark1>17 Betroffene mit HHT (35 &#37; m&#228;nnlich, mittleres Alter 68&#177;9 Jahre) zeigten einen schweren Krankheitsverlauf, bei dem die Standardtherapie mit Nasenpflege, oraler Gabe von Tranexams&#228;ure und laserchirurgischer Therapie entweder kontraindiziert oder ineffektiv war. Somit indizierten wir eine intraven&#246;se Gabe von Bevacizumab. Hauptindikationen waren schwere Epistaxis (n&#61;5; 29&#37;), gastrointestinale Blutungen (n&#61;3; 18&#37;), kombinierte nasale und gastrointestinale Blutungen (n&#61;7; 41&#37;) sowie symptomatische hepatische Beteiligung (n&#61;2; 12&#37;). Der mittlere H&#228;moglobin-(Hb-)Wert vor Bevacizumabgabe betrug 8,6&#177;1,8 g&#47;dl bei einem durchschnittlichen Transfusionsbedarf von 20&#177;32 Erythrozytenkonzentraten (EK) im Vorjahr. Regelm&#228;&#223;ige intraven&#246;se (i.v.) Eisengaben erfolgten bei 65 &#37; der Betroffenen in der Regel alle ein bis zwei Wochen. Seitens der Krankenkassen wurde die Kosten&#252;bernahme f&#252;r einen off-label Therapieversuch mit Bevacizumab i.v. bislang bei 10 Betroffenen (59 &#37;) bewilligt. Dies erfolgte durchschnittlich 3&#177;4 Monate nach Antragstellung. In sieben F&#228;llen gen&#252;gte eine Anfrage bzgl. der Kosten&#252;bernahme, in zwei F&#228;llen waren zwei, in einem Fall vier Stellungnahmen erforderlich. Nach Therapiebeginn stieg der Hb-Wert um 3,9&#177;1,9 g&#47;dl auf 12,0&#177;1,9 g&#47;dl, der Transfusionsbedarf sank auf 2&#177;2 EKs, entsprechend einer Reduktion um 17&#177;19 EKs. Die Dosierung der Induktionstherapie betrug initial 5 mg&#47;kg K&#246;rpergewicht (KG) &#252;ber 6 Gaben. Unerw&#252;nschte Nebenwirkungen waren selten und reversibel oder passager: Eine Patientin entwickelte Diarrhoe und Kopfschmerzen, eine weitere eine Blutdruckkrise &#8211; beide Beschwerden sistierten nach Dosisreduktion (1&#8211;2,5 mg&#47;kg KG). Ein Patient erlitt eine transistorische isch&#228;mische Attacke; ihm wurde eine Dosisreduktion oder Verl&#228;ngerung der Gabeintervalle empfohlen.</Pgraph><Pgraph><Mark1>Diskussion: </Mark1>Bei Betroffenen mit schweren Krankheitsverl&#228;ufen von HHT, bei denen eine Standardtherapie keine ausreichende Symptombesserung zeigte, konnte eine deutliche Reduktion der Blutungsereignisse durch den off-label Therapieversuch mit Bevacizumab erzielt werden. Die in diesem kurzen Zeitraum beobachteten Nebenwirkungen waren mild und durch Dosisanpassung kontrollierbar. Die Beantragung der Kosten&#252;bernahme bei den jeweiligen Krankenkassen bleibt jedoch zeitaufw&#228;ndig und erfordert oftmals einen intensiven administrativen Aufwand.</Pgraph></TextBlock>
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