26rhk241 10.3205/26rhk241 urn:nbn:de:0183-26rhk2412 Meeting Abstract Brück Brück Normi N

Medizinische Fakultät und Universitätsklinikum Carl Gustav Carus, Technische Universität Dresden, Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin, Kinderrheumatologie, Dresden, Deutschland

author Tille Tille Lissy L

Medizinische Fakultät und Universitätsklinikum Carl Gustav Carus, Technische Universität Dresden, Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin, Kinderrheumatologie, Dresden, Deutschland

author Meisterfeld Meisterfeld Susann S

Medizinische Fakultät und Universitätsklinikum Carl Gustav Carus, Technische Universität Dresden, Klinik und Poliklinik für Dermatologie, Dresden, Deutschland

author Stamos Stamos Kristina K

Medizinische Fakultät und Universitätsklinikum Carl Gustav Carus, Technische Universität Dresden, Klinik und Poliklinik für Kinderheilkunde, Kinderpneumologie, Allergologie, Dresden, Deutschland

author Schütz Schütz Catharina C

Deutsches Zentrum für Kinder- und Jugendgesundheit (DZKJ), Standort Leipzig/Dresden (Partnerstandort Dresden), Dresden, Deutschland Medizinische Fakultät und Universitätsklinikum Carl Gustav Carus, Technische Universität Dresden, Klinik und Poliklinik für Kinderheilkunde, Kinderpneumologie, Allergologie, Dresden, Deutschland

author Günther Günther Nadia N

Medizinische Fakultät und Universitätsklinikum Carl Gustav Carus, Technische Universität Dresden, Klinik und Poliklinik für Dermatologie, Dresden, Deutschland

author Fuchs Fuchs Anke A

Center for Regenerative Therapies Dresden (CRTD), Medizinische Fakultät und Universitätsklinikum Carl Gustav Carus, Technische Universität Dresden, Dresden, Deutschland

author Nirmala Nirmala Samiksyha Santosh SS

Center for Regenerative Therapies Dresden (CRTD), Medizinische Fakultät und Universitätsklinikum Carl Gustav Carus, Technische Universität Dresden, Dresden, Deutschland

author Bonifacio Bonifacio Ezio E

Institut für Immunologie, Medizinische Fakultät und Universitätsklinikum Carl Gustav Carus, Technische Universität Dresden, Dresden, Deutschland

author Schmitz Schmitz Marc M

Institut für Immunologie, Medizinische Fakultät und Universitätsklinikum Carl Gustav Carus, Technische Universität Dresden, Dresden, Deutschland

author Stammberger Stammberger Antonia A

Institut für Immunologie, Medizinische Fakultät und Universitätsklinikum Carl Gustav Carus, Technische Universität Dresden, Dresden, Deutschland

author Berner Berner Reinhard R

Deutsches Zentrum für Kinder- und Jugendgesundheit (DZKJ), Standort Leipzig/Dresden (Partnerstandort Dresden), Dresden, Deutschland Medizinische Fakultät und Universitätsklinikum Carl Gustav Carus, Technische Universität Dresden, Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin, Dresden, Deutschland

author Bornhäuser Bornhäuser Martin M

Medizinische Fakultät und Universitätsklinikum Carl Gustav Carus, Technische Universität Dresden, Medizinische Klinik I, Hämatologie/Onkologie, Dresden, Deutschland National Center for Tumor Diseases (NCT), Medizinische Fakultät und Universitätsklinikum Carl Gustav Carus, Technische Universität Dresden, Dresden, Deutschland

author Günther Günther Claudia C

Universitätsklinikum Tübingen, Eberhard Karls Universität Tübingen, Klinik für Dermatologie, Tübingen, Deutschland Medizinische Fakultät und Universitätsklinikum Carl Gustav Carus, Technische Universität Dresden, Klinik und Poliklinik für Dermatologie, Dresden, Deutschland

author von Bonin von Bonin Malte M

Medizinische Fakultät und Universitätsklinikum Carl Gustav Carus, Technische Universität Dresden, Medizinische Klinik I, Hämatologie/Onkologie, Dresden, Deutschland

author German Medical Science GMS Publishing House

Düsseldorf

610 20260909 germ This is an Open Access article distributed under the terms of the Creative Commons Attribution 4.0 License. Dieser Artikel ist ein Open-Access-Artikel und steht unter den Lizenzbedingungen der Creative Commons Attribution 4.0 License (Namensnennung). M0656 241 Deutsche Gesellschaft für Rheumatologie Deutsche Gesellschaft für Orthopädische Rheumatologie Gesellschaft für Kinder- und Jugendrheumatologie 54. Kongress der Deutschen Gesellschaft für Rheumatologie und Klinische Immunologie (DGRh), 36. Jahrestagung der Gesellschaft für Kinder- und Jugendrheumatologie (GKJR), 40. Jahrestagung der Deutschen Gesellschaft für Orthopädische Rheumatologie (DGORh) Deutscher Rheumatologiekongress 2026 Vaskulitiden & Kollagenosen Leipzig 20260909 20260912 VK.18 TextEinleitung: Die juvenile systemische Sklerose (jSSc) ist eine seltene, schwer verlaufende Autoimmunerkrankung, die mit hoher Morbidität und Mortalität einhergeht. Bei schweren, rasch progredienten Verläufen sind die Therapieergebnisse trotz immunsuppressiver und B-Zell-depletierender Ansätze unzureichend. CD19-gerichtete CAR-T-Zelltherapien und bispezifische Antikörper stellen neue therapeutische Optionen dar. Ziel dieser Arbeit ist die Darstellung von Sicherheit und Wirksamkeit einer Anti-CD19-CAR-T-Zelltherapie bei einem schweren, refraktären Fall einer jSSc, mehrere Monate später ergänzt durch eine Anti-BCMA-T-Zell-Engager-Therapie.Methoden: Fallbericht eines 16-jährigen Jungen mit rasch progredienter diffuser kutaner jSSc mit schwerer Haut- und Lungenbeteiligung nach Versagen von Mycophenolatmofetil, Glukokortikoiden, Rituximab und Cyclophosphamid.Zunächst erfolgte eine vollständig humane CD19-gerichtete CAR-T-Zelltherapie (miv-cel, Kyverna Therapeutics) nach Lymphodepletion mit Fludarabin/Cyclophosphamid (30 mg/m²/Tag bzw. 300 mg/m²/Tag über 3 Tage).Nach vorübergehender Besserung über mehrere Monate kam es erneut zu einer klinischen Verschlechterung, sodass eine Therapie mit dem BCMA-gerichteten bispezifischen Antikörper Teclistamab eingeleitet wurde (Step-up über 5 Tage mit 1,5 mg/kg am letzten Tag, Erhaltungsdosis 1,5 mg/kg in Woche 4).Das Follow-up umfasste klinische, funktionelle und serologische Parameter (inkl. mRSS und Lungenfunktion) sowie Nebenwirkungen.Ergebnisse: Die CAR-T-Zelltherapie war gut verträglich; es trat ein mildes Zytokinfreisetzungssyndrom (Grad I) ohne Neurotoxizität auf. Nachdem mehrere vorherige immunmodulatorische Therapieversuche erfolglos geblieben waren, führte die CAR-T-Zelltherapie zu einem partiellen klinischen und serologischen Ansprechen über fünf Monate.Eine Repopulation der B-Zellen wurde 1,5 Monate nach Infusion nachgewiesen. Zudem zeigte sich eine Reduktion des mRSS von 38 auf 15, sowie eine Verbesserung der Lungenfunktion (Zunahme der FVC 62% auf 75%) bei stabiler Diffusionskapazität nach 3 Monaten.Nach fünf Monaten kam es zeitgleich mit einer Influenza-Infektion zu einem Rezidiv der Hautaktivität (mRSS 34) bei stabiler Lungenfunktion. Eine erneute Therapie mit Rituximab und Cyclophosphamid blieb wirkungslos.13 Monate nach der CAR-T-Zelltherapie erfolgte die Behandlung mit dem bispezifischen Antikörper Teclistamab. Hierunter zeigte sich bei guter Verträglichkeit ein anhaltendes klinisches Ansprechen über bislang 4 Monate mit Stabilisierung der kutanen und funktionellen Parameter.Schlussfolgerung: Die CAR-T-Zelltherapie ermöglichte eine vorübergehende Krankheitskontrolle bei refraktärer jSSc. In Fällen ohne anhaltende Krankheitskontrolle kann die Therapie mit einem T-Zell-Engager gegen ein alternatives B-Zell-Zielantigen zur erneuten Krankheitskontrolle beitragen, wie in diesem Fall durch die Verbesserung des Hautbefundes und eine Stabilisierung der pulmonale Situation über einen Beobachtungszeitraum von vier Monaten gezeigt wurde.Zukünftige Studien sind erforderlich, um Prädiktoren des Therapieansprechens zu identifizieren sowie eine rationale Patientenselektion und optimale Sequenzierungsstrategien zu definieren.Offenlegungserklärung: keine 0 0 0 0